每年2月的最后一天是国际罕见病日。罕见病防治诊疗是全球性难题,是我们必须正视的社会问题。
由于患病率较低、种类繁多而临床研究有限,罕见病难以确诊,还面临可用药少、药价高昂等困境。与此同时,“罕见”只是相对概念,我国罕见病患者的绝对数量较大,罕见病离我们并不遥远。
从制定罕见病目录,到建立全国罕见病诊疗协作网,再到将数十种罕见病用药纳入国家医保目录,我国在破解罕见病防治诊疗难题的路上步履不停。今年1月1日,广东将所有协议期内谈判药品列入“双通道”管理药品范围,包括曾因“70万元一针”引发广泛关注的罕见病药物诺西那生钠。坚持人民至上、生命至上,越来越多的罕见病患者看到了希望的曙光。
目前,罕见病防治诊疗工作仍有较大进步空间,包括更加重视罕见病“三级预防”、加大对罕见病用药研发投入、完善罕见病会诊转诊机制等。相信通过全社会共同努力,罕见病终将告别“孤儿病”的历史。
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